키트루다는 새로운 면역치료제로 치명적인 피부암인 흑색종(melanoma)과 폐암에 탁월한 효과가 있다는 임상시험 결과가 발표되면서 2014년 식품의약국(FDA)의 승인과 함께 새로운 암치료제로 각광을 받았다.
키트루다는 다국적 제약회사인 머크가 개발하였다. 키트루다는 2011년 FDA 승인을 받은 항암면역치료제 예르보이보다 진행성 흑색종 치료효과가 탁월하다는 임상시험 결과가 발표되기도 하였다. 예르보이는 BMS사가 개발하였다.
뒤이어 키트루다가 기존의 치료제가 듣지 않는 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자의 거의 절반에게서 종양을 축소시키는 효과가 나타났다는 임상시험 결과도 발표됐다. 이 2건의 임상시험 결과는 모두 미국 암연구학회 연례회의에서 발표되었고, 의학전문지 최신호에 게제됐다.
암세포가 전이된 진행성 흑색종 환자 834명을 대상으로 키트루다와 예르보이의 효과를 비교하기 위해 16개국에서 임상시험을 진행했는데, 여기서 키트루다 투여 환자는 46%가 6개월 후까지 종양이 더 이상 자라지 않았다. 반면 예르보이 투여 환자는 이 같은 효과가 26%에 머물렀다. 1년 생존율은 키트루다 그룹이 투여량에 따라 68~74%, 예르보이 그룹은 58%로 나타났다. 부작용 발생률도 키트루다 그룹이 12%로 예르보이의 20%보다 낮았다.
폐암 환자에 대한 임상시험은 암세포가 면역체계의 공격에 대항하기 위해 만드는 PD-L1 단백질 수치가 높아 기존의 항암제가 듣지 않는 비소세포폐암 환자 495명을 대상으로 진행됐다. 결과는 키트루다가 투여된 환자의 거의 절반에게서 종양이 축소된 것으로 나타났다. 이에 따라 머크 제약회사는 페암 환자에 대한 적응증을 확대할 수 있도록 FDA 승인 절차를 거쳤다. 키트루다는 흑색종 치료제로 이미 FDA 승인을 받았다.
키트루다와 예르보이는 모두 면역관문 엑제제이다. 면역관문이란 면역세포의 지나친 행동을 차단하는 면역체계의 검문소이다. 그런데 암세포는 면역관문 분자들로 자신의 몸을 치장해 면역체계의 눈을 피하면서 면역체계의 공격으로부터 스스로를 방어한다. 두 면역항암제의 차이점으로 예르보이는 전반적인 면역세포의 횡포를 억제하는 면역체계 스위치인 CTLA4를 억제하는데, 키트루다는 암세포를 표적으로 하는 암세포 특이 스위치인 PD1을 차단한다는 점이다.
이 임상시험 결과에 대해 칼럼비아 대학 메디컬센터 종양과장 개리 슈워츠 박사는 이 새로운 면역치료제들이 많은 다른 종류의 암에도 효과를 보일 가능성이 크다고 논평했다. 현재 전립선암, 방광암, 두경부암, 위암과 같은 고형암에서 임상시험이 진행되고 있다.